중요한 이유:

콜레스테롤은 간에서 생성되고 우리가 먹는 특정 음식에서 발견되는 왁스 같은 물질이다. 그것은 혈액에서 순환하며 HDL과 LDL의 두 가지 종류가 있다.

건강한 양의 HDL을 보유하면 질병으로부터 보호할 수 있지만, 과도한 LDL은 전 세계적으로 주요 사망 원인인 관상 심장 질환의 주요 원인이다.

미국인의 4분의 1은 콜레스테롤 수치가 높거나 콜레스테롤 수치를 낮추기 위해 스타틴을 복용하고 있다.

특정 음식을 줄이고 건강에 좋은 음식을 더 많이 먹으면 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 도움이 될 수 있지만 엄격한 식단을 고수하는 것은 어렵다.

스타틴이라는 알약도 콜레스테롤을 낮출 수 있지만 하루에 한 번 복용해야 하며 참을 수 없는 부작용이 있을 수 있다. 새로운 주사 가능한 약은 1년에 두 번 정도 드물게 복용할 수 있지만 비용이 많이 들고 종종 보험 적용이 되지 않는다.

CDC에 따르면 미국인의 4분의 1(65세 이상 인구의 절반 이상)이 콜레스테롤 수치가 높거나 이를 낮추기 위해 스타틴을 복용하고 있다.

새로운 치료법:

Verve Therapeutics의 콜레스테롤 치료법은 다른 접근 방식을 취한다. 

이것은 신체에서 과도한 콜레스테롤의 제거를 방지하는 단백질인 PCSK9의 생산을 제어하는 간의 유전자를 영구적으로 비활성화하도록 설계되었다.

원숭이 실험에서 단 2주 만에 LDL 콜레스테롤 수치를 70%까지 낮추고 최소 2년 동안 낮은 수준으로 유지하여 사람들의 고콜레스테롤을 효과적으로 치료할 수 있음을 시사했다.

작동 원리:

CRISPR이 때때로 DNA를 절단하는 데 사용되지만 Verve의 치료법은 PCSK9 유전자의 한 문자를 다른 문자로 바꾸는 것이다. 

이것을 "기본 편집"이라고 하며 동물 연구에서는 표준 CRISPR보다 더 효율적이고 오류가 적었다. Verve의 평가판은 사람들에게 처음으로 기본 편집이 사용되었음을 표시한다. 이것이 중요한 이유 중 하나이다.

원숭이 실험에서 치료는 단 2주 만에 LDL 콜레스테롤 수치를 70%까지 감소시켰다.

콜레스테롤을 낮추기 위한 Verve의 치료 전달 메커니즘도 주목할 만하다.

CRISPR 요법을 제공하기 위해 속이 빈 바이러스를 사용하는 유전자 요법에 대한 전통적인 접근 방식을 취하는 대신, 이 회사는 코로나-19용 mRNA 백신을 포장하는 데 사용되는 것과 같이 나노입자를 사용하여 유전 지침을 세포에 전달한다.

큰 그림:

동물에게 효과가 있는 치료는 종종 인간에게 적용되지 않으며 Verve의 치료는 영구적이므로 실행 취소 버튼이 없다. 

그러나 콜레스테롤을 낮추는 PCSK9 돌연변이를 가지고 태어난 사람들은 심장 질환의 위험이 현저히 낮아 치료가 인간에게 적용되어야 함을 시사한다.

위험할 정도로 높은 콜레스테롤을 특징으로 하는 비교적 흔한 형태의 심장 질환인 "이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증"(HeFH)을 가진 약 40명의 성인이 참여하는 Verve의 시험에서 적어도 한 사람이 이미 용량을 투여받았다.

시험은 이제 막 시작되었지만 모든 것이 희망대로 진행된다면 콜레스테롤을 낮추기 위한 Verve의 치료는 CRISPR이 인류에 미치는 가장 큰 영향을 표시할 수 있다.

Verve CEO Sekar Kathiresan은 MIT Tech에 "이것이 효과가 있고 안전하다면 이것이 심장마비에 대한 해답이다. 이것이 치료법이다."라고 말했다.