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[수명연장, 유전자편집치료로 심장병 치료] 영국 심장 재단(British Heart Foundation)으로부터 3천만 파운드의 보조금으로 무장한 영국, 미국 및 싱가포르의 국제 연구팀은 유전자 요법을 사용하여 유전적 심장 질환을 치료하는 데 목표를 두고 있다. 큐어하트 프로젝트(CureHeart Project)라고 불리는 팀은 옥스포드, 하버드, 싱가포르 국립 심장 연구소 및 제약 다국적 기업인 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)의 연구원을 포함하는데 이 팀은 수백만 명에게 영향을 미치고 젊은 사람들을 포함하여 돌연사를 유발할 수 있는 유전성 심장 근육 상태에 대한 치료법을 개발한다.

: https://www.freethink.com/health/genetic-heart-cure

JM Kim | 기사입력 2022/08/30 [00:00]

[수명연장, 유전자편집치료로 심장병 치료] 영국 심장 재단(British Heart Foundation)으로부터 3천만 파운드의 보조금으로 무장한 영국, 미국 및 싱가포르의 국제 연구팀은 유전자 요법을 사용하여 유전적 심장 질환을 치료하는 데 목표를 두고 있다. 큐어하트 프로젝트(CureHeart Project)라고 불리는 팀은 옥스포드, 하버드, 싱가포르 국립 심장 연구소 및 제약 다국적 기업인 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)의 연구원을 포함하는데 이 팀은 수백만 명에게 영향을 미치고 젊은 사람들을 포함하여 돌연사를 유발할 수 있는 유전성 심장 근육 상태에 대한 치료법을 개발한다.

: https://www.freethink.com/health/genetic-heart-cure

JM Kim | 입력 : 2022/08/30 [00:00]

그들은 기본 편집과 프라임 편집이라는 두 가지 유형의 표적 기술을 사용하여 문제를 해결할 계획이다.

 

하버드 의과대학 의학 및 유전학 교수이자 CureHeart의 공동 책임자인 Christine Seidman은 이 환자들에게서 볼 수 있는 많은 돌연변이가 그들의 DNA 코드에서 하나의 운명적인 문자로 귀결된다고 말했다.

 

Seidman "이는 우리가 그 하나의 문자를 변경하고 코드를 복원하여 이제 정상적인 기능을 가진 정상적인 유전자를 만들 수 있다는 가능성을 높였다."라고 말했다.

 

팀의 작업은 성공적인 동물 시연을 기반으로 한다.

 

Seidman "우리의 목표는 심장을 고치고 제자리에 안정시키고 아마도 정상 기능으로 되돌리는 것이다."라고 말했다.

 

유전성 심장병 고치기: 유전성 심장근육병은 심장에 이상을 일으키며, 이는 가족을 통해 유전된다.

 

CureHeart의 수석 연구원이자 옥스퍼드의 영국 심장 재단 우수 연구 센터 소장인 Hugh Watkins는 가디언에 다양한 돌연변이로 인해 돌연변이가 발생할 수 있지만 전체적으로는 전 세계 250명 중 1명에게 영향을 미친다고 말했다.

 

모든 연령대의 사람들이 갑작스러운 심부전 및 사망의 희생자가 될 수 있으며 일반적으로 문제를 자녀에게 물려줄 확률이 50/50이다.

 

그러나 수십 년에 걸친 유전자 연구와 유전자 치료의 최근 혁신을 통해 연구자들은 유전자 편집이 해답이 될 수 있으며 궁극적으로는 치료법이 될 수 있다고 믿게 되었다.

 

Watkins "30년 간의 연구 끝에 우리는 다양한 심근병증을 유발하는 많은 유전자와 특정 유전적 결함, 그리고 그것들이 어떻게 작용하는지를 발견했다."고 말했다.

 

영국 심장 재단(British Heart Foundation)은 보도 자료에서 DNA 편집을 위한 매우 정확한 도구인 프라임 및 베이스 편집을 사용하여 결함 있는 심장 유전자를 복구하는 주사 가능한 치료법을 개발하기를 희망한다고 밝혔다.

 

Watkins Guardian과의 인터뷰에서 "우리는 앞으로 5년 안에 임상 시험을 시작할 준비가 된 유전자 치료법을 갖게 될 것이라고 믿는다."라고 말했다.

 

CureHeart에 따르면 그들의 유전적 목표는 두 가지이다.

 

원인이 유전자의 한 복사본에 결함이 있는 경우 정상적인 복사본이 작동하지 않는 경우 결함이 있는 복사본을 끄려고 한다. 그들의 두 번째 접근 방식은 깨진 유전자 서열 자체를 수정하여 수정하는 것이다. 그들은 마우스 모델에서 두 가지 방법을 모두 시연했다.

 

치료법 제공: 이러한 목표를 달성하기 위해 팀은 프라임 편집과 기본 편집이라는 두 가지 정밀 유전자 편집 기술로 전환하고 있다.

 

두 가지 모두 연구자가 DNA 가닥을 완전히 자르지 않고도 편집할 수 있도록 한다(이전 CRISPR 기술과 달리). 프라임 편집을 통해 연구자는 부수적 손상과 오류를 줄이면서 게놈의 특정 부분을 보다 정확하게 삽입하거나 제거할 수 있다.

 

Broad Institute의 화학자인 David LiuScience와의 인터뷰에서 "프라임 편집자는 더 많은 타겟팅 유연성과 더 나은 편집 정밀도를 제공한다고 말했다.

 

Liu의 연구실이 발명했다고 Science가 보고한 기본 편집에는 코드의 단일 문자를 엔지니어링하는 훨씬 더 작은 편집이 포함된다.

 

Seidman Guardian과의 인터뷰에서 "유전자 검사를 통해 우리가 알고 있는 개인은 질병이 발병하고 심부전으로 진행될 엄청난 위험에 처해 있기 때문에 질병이 발생하기 전에 이러한 치료법을 제공할 수 있다."고 말했다.

 

“지금까지 우리는 치료제를 제공할 수 없었고 이것이 우리 프로젝트의 목적이다우리는 우리가 할 수 있다는 것을 알고 시작하는 것을 목표로 하고 있다.”

 
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