연구자들이 "전례 없는" 반응이라고 부르는 것에서, 국소 진행성 직장암을 치료하는 신약은 2단계 실험에 참여한 42명의 환자 모두에서 종양을 완전히 근절한 것으로 나타났다.

Jemperli(dostarlimab-gxly)라는 약물은 이전에 대장암의 5~10%를 차지하는 불일치 복구 결함(dMMR) 암을 제거하는 데 큰 잠재력을 보인 바 있다. 2상 시험 이후, 처음 평가된 24명의 환자는 평균 26.3개월 후에 "지속적인 완전한 임상 반응"(암의 증거가 없음)을 보였다.

메모리얼 슬론(Memorial Sloan)의 연구원이자 종양학자인 안드레아 세르체크(Andrea Cercek) 박사는 “이러한 발견은 삶을 바꾸는 치료 없이 지속 가능한 완전한 종양 퇴행을 유도하는 국소 진행성 dMMR 직장암 치료에 대한 새로운 접근법으로서의 도스타리맙-gxly의 잠재력을 입증한다”고 말했다. 케터링 암센터(MSK). "임상의로서 나는 dMMR 직장암의 표준 치료가 쇠약해지는 영향을 직접 목격했으며 이 환자들에게 dostarlimab-gxly의 잠재력에 대해 매우 기쁩니다."

이 약물은 화학요법과 방사선 치료의 필요성을 우회하는 매우 유망한 1차 치료 옵션이다. 현재 전통적인 치료법은 효과적이지만 믿을 수 없을 정도로 침습적이며 장기적인 삶의 질에 영향을 미친다. 그리고 궁극적으로 환자의 1/3은 암이 전이되어 말기 상태가 되는 것을 보게 된다.

수술을 받는 사람들은 장, 비뇨기 및 성기능 장애는 물론 2차 암 및 불임 등 평생 동안 삶을 변화시키는 영향을 경험하는 경우가 많다.

루이스 디아즈 주니어(Luis Diaz Jr) 박사는 지난해 예비 시험 연구 이후 “우리는 MMR(d) 돌연변이가 있는 종양을 퇴축시키고 결국 면역요법만을 사용해 환자의 삶을 변화시키는 표준 치료 결과를 피할 수 있는지 확인하고 싶었다”고 말했다. 이 약물이 암을 표적으로 삼는 데 얼마나 효과적인지 보여주었다.

화학요법과 달리 도스타리맙-gxly는 프로그램 사망 수용체-1(PD-1)을 차단하는 단일클론항체로 체내에 침투해 PD-1 T세포 단백질과 결합해 이들 면역세포가 암세포를 공격하도록 유도한. 임상적으로 사용되기 전 아직 초기 단계에 있지만, 이미 성공적인 비침습적 암 치료를 위한 '놀라운 약물'로 과장되어 왔다.

작년에 이 약물은 자궁내막암에 대한 화학요법과 함께 보완 치료제로 FDA의 승인을 받았다. Jemperli의 뒤를 잇는 제약회사인 GSK는 유사한 영향력 있는 결과를 기대하면서 이제 다른 유형의 대장암에 대한 연구를 수행할 예정이다.

GSK 수석부사장인 헤샴 압둘라(Hesham Abdullah)는 “42명의 환자에게서 질병의 증거가 없다는 데이터는 놀랍다”고 말했다. “이러한 결과는 dMMR 국소 진행성 직장암 환자를 위한 치료 목적 환경에서 dostarlimab-gxly의 잠재력을 이해하는 데 한 걸음 더 가까워졌다. 우리는 진행 중인 AZUR-1 및 AZUR-2 등록 연구를 통해 특정 대장암에서 dostarlimab-gxly를 평가할 수 있기를 기대합니다.”

GSK는 성명서에서 환자들이 3등급 이상의 부작용을 경험하지 않았으며 대부분 경미하거나 중간 정도의 부작용을 경험했다고 밝혔다. 회사는 해당 약물의 안전성과 내약성이 "알려진 해당 약물의 안전성 프로필과 일치한다"고 밝혔다.

이번 장기추적검사 결과는 이번주 시카고에서 열린 2024년 미국임상종양학회(ASCO) 연례회의에서 발표됐다. 출처 : GSK