이 시험은 이러한 방식으로 발견된 약물에 대한 최초의 시도라고 회사는 말했다.
“우리는 임상 단계에 진출한 소수의 AI 기반 생명 공학 회사 중 하나일 뿐만 아니라 완전히 발견되고 개발된 새로운 표적에 대한 새로운 임상 화합물을 처음으로 내놓는 회사 중 하나임을 자랑스럽게 생각한다. Verge의 CEO인 Alice Zhang은 성명에서 이렇게 말했다.
최근 Alphabet에서 야심 찬 십대에 이르기까지 모든 사람들이 다양한 신약을 찾기 위해 경쟁에 뛰어들면서 이 분야가 약간 뜨거워졌다. 아이디어는 AI를 통해 방대한 양의 의료 데이터를 활용하여 질병을 치료할 수 있는 분자를 찾는 지름길을 만드는 것이다.
과제: 약물 발견은… 간단히 말해서 실망스럽다. 잠재적인 후보자를 찾는 것만으로도 많은 비용과 시간이 소요될 수 있으며 적중률도 매우 낮다. 확인된 10,000개의 후보 약물 중 아마도 5개가 시험에 나올 것이다.
그리고 물론, 그 다섯 가지가 승인되기 전에 여러 장애물에 빠질 수 있다. 동물 실험에서 좋아 보이는 많은 약물이 인간 실험에서, 특히 알츠하이머병과 같은 복잡한 신경 질환의 경우 실패한다.
유전학 테스트 회사인 Invitae의 AI 컴퓨터 생물학 이사인 Alix Lacoste는 Financial Times에 "동물 모델은 신경 퇴행성 질환에 대한 임상 시험에서 효능을 잘 예측하지 못한다."고 말했다.
Verge의 AI 사용 이면에 있는 아이디어는 인간 환자 데이터로 시작하여 인간에서 작업할 가능성이 더 높은 화합물에 부딪힐 가능성이 더 높고 인간의 상태가 실제로 어떻게 작용하는지에 대한 통찰력을 얻을 수 있다는 것이다.
Zhang은 파이낸셜 타임즈에 "가설은 일반적으로 학문적 발견이나 출판물을 기반으로 하며 주로 동물, 생쥐 또는 세포 모델에서 순차적으로 테스트하여 이러한 약물 중 어떤 것이 실제로 인간에게 작용할 것인지 예측한다."고 말했다. "수억 달러 후에 임상 시험에 들어가는데 당연히 약이 실패한다."
인간 데이터, 컴퓨터 통찰력: Verge는 ALS, 파킨슨병, 알츠하이머병을 비롯한 신경퇴행성 질환을 앓고 있는 사람들의 뇌와 척추에서 샘플 조직 데이터베이스를 구축하는 것으로 시작했다.
Verge Genomics의 CSO인 Robert H. Scannevin은 회사 성명에서 인간 데이터와 인간 모델로 시작하여 "ALS의 생물학적 토대에 대한 독특한 통찰력을 제공한다."고 말했다.
이 회사의 AI 플랫폼인 CONVERGE는 밤하늘의 수백만 개의 데이터 포인트를 분석하여 결론을 내렸고, 화학 별 사이에서 별자리를 찾았다.
첫째, ALS 뒤에 있을 수 있는 새로운 메커니즘을 확인했다. 세포의 엔도리소좀 시스템(세포 내 소기관 그룹)의 기능 상실이다.
거기에서 PIKfyve라는 효소를 이러한 기능 상실을 방지하기 위한 잠재적 약물 표적으로 확인했다. 마지막으로 가능한 약물 후보로 PIKfyve를 억제하는 VRG50635(catchy!)라는 작은 분자를 제안했다. 전체 과정은 4년이 걸렸다.
시험 시작: 이 인간 데이터에서 시작하여 VRG50635가 더 잘 작동할 것이라는 희망이 있다.
Zhang은 Financial Times에 "첫 날부터 인간 데이터를 사용한다는 것은 임상에서 성공할 가능성이 더 높은 고품질 목표로 시작한다는 것을 의미한다."고 말했다.
그것은 힘든 싸움이며 특히 ALS와 관련하여 그렇다. 지난 20년 동안 적어도 50번의 시도에서 결과가 나오지 않았다고 핑크 페이퍼가 보도했다.
이 시험은 약물의 기초를 테스트하기 위한 위약 대조, 무작위 배정, 이중 맹검 1상이다. 안전한가? 그것은 몸 안에서 어떻게 움직이는가? 그것은 어떤 영향을 미치며 무엇을 주도할까? — 건강한 환자와 ALS 환자 모두에서.
CONVERGE의 목표를 달성하는 것은 이 신약 개발 접근 방식의 조기 승리가 될 수 있다. 물론 AI의 약이 효과가 있는지 여부는 아직 알 수 없으며 당분간은 그렇지 않을 것이다.
Zhang은 성명에서 "이는 동물 대 인간 접근 방식이 아닌 인간 대 인간 접근 방식이 임상 성공률을 변화시킬 가능성이 있음을 보여주는 강력한 신약 임상 파이프라인을 개발하려는 우리 계획의 시작일 뿐이다"고 말했다.
