과제: 신경모세포종은 소아암의 드문 형태로 매년 미국에서 보고되는 사례는 약 700건에 불과하다. 그러나 영아들 사이에서 가장 흔한 암으로 남아 있다. 또한 모든 소아암의 생존율이 가장 낮고 전체 소아암 사망의 약 15%를 차지한다.

신경모세포종 종양은 각 신장 위에 위치하며 교감신경계의 일부인 부신에서 가장 흔하게 발생한다. 아이들이 몸 전체에 퍼지는 고위험 신경아세포종 종양이 생기면 화학 요법과 방사선과 같은 기존 치료법이 종종 실패하여 이 아이들의 생존율은 15%에 불과하다.

면역 체계가 암을 공격하도록 전략적으로 자극되는 면역 요법은 신경모세포종을 치료하는 데 사용될 수 있다. 그러나 문제는 화학 요법과 같은 이전 치료법이 면역 체계, 특히 암세포를 표적으로 삼아 제거하는 자연 살해(NK) 세포를 약화시킬 수 있다는 것이다. 이것이 줄기 세포 이식이 시작되는 곳이다.

"새로운" 면역 체계: 신경모세포종에 대한 면역 요법의 효능을 높일 수 있는 한 가지 잠재적인 방법은 먼저 암을 표적으로 하는 디누툭시맙 베타라고 하는 항체의 효과를 증폭하여 면역 요법을 작동시킬 수 있는 건강한 줄기 세포를 환자에게 제공하는 것이다.

임상 종양학 저널(Journal of Clinical Oncology)에 발표된 최근 연구에 따르면 이 치료를 받은 고위험 재발성 신경아세포종 어린이는 그렇지 않은 어린이보다 장기 생존율이 훨씬 더 높았다. (참가자는 또한 치료 기간 동안 화학 요법, 방사선 요법 또는 기타 실험적 항암 약물을 받지 않았다.)

이번 연구의 공동 제1저자인 루스 라덴스타인(Ruth Ladenstein) 교수는 성명에서 “부모로부터 줄기세포를 이식받은 후 환자들은 새로운 면역 체계를 갖추게 된다”고 말했다. "이것은 후속 면역 요법에 대한 더 나은 면역 반응을 가능하게 하고 분명히 결과를 개선한다."

치료의 열쇠 중 하나는 누가 줄기 세포를 기증했는지였다. 신체는 때때로 이식된 줄기 세포를 거부하여 이식된 세포가 수용자 자신의 세포를 공격하기 시작하는 이식편대숙주병(GVHD)과 같은 합병증을 유발한다. 가족 구성원의 줄기 세포, 특히 일배체 동일성(또는 부분 일치) 줄기 세포를 사용하면 위험이 크게 줄어든다. 그래서 최근 연구에서 환자들이 일배체 줄기세포를 받았고, 그 결과 68명의 참가자 중 GVHD 사례는 2건에 불과했다.

그 결과 5년 동안 전체 생존율이 53%로 나타났다. 이는 신경모세포종의 일반적인 생존율보다 훨씬 더 높으며, 같은 팀이 이전 연구에서 보고한 23%의 5년 생존율보다 더 높은 수치이다.

이 전략이 고위험 신경모세포종 어린이의 생존율을 정확히 어떻게 향상시키는지는 아직 더 많은 연구가 필요하다. 연구원들은 또한 이전 연구에서 이러한 종류의 면역 요법과 함께 화학 요법이 유망한 치료법이 될 수 있음을 시사한다고 언급했다.

면역 요법과 다른 유형의 치료법을 결합하는 이 기본 전략은 암 연구에서 뜨거운 주제이지만 면역학의 개척자(Frontiers in Immunology)에 발표된 2022년 리뷰에서 언급한 바와 같이 필요한 실험을 수행하는 데 느리고 비용이 많이 든다.

“현재의 결합 전략은 잠재적인 결합 접근 방식이 가용한 인적 및 기술 자원을 훨씬 초과하기 때문에 복잡하다. 적절한 전임상 모델에서 이러한 조합을 테스트하고 임상 시험 설계에 대한 새로운 접근 방식을 통해 임상 번역을 가속화하는 것이 시급하다.”